Przełom w leczeniu tocznia: Brytyjscy pacjenci w remisji po innowacyjnej terapii genetycznej

Pięciu pacjentów w Anglii cierpiących na ciężkiego tocznia rumieniowatego układowego osiągnęło remisję po zastosowaniu innowacyjnej terapii genetycznej. Rewolucyjne leczenie, znane jako terapia CAR T-komórkowa, polega na genetycznej modyfikacji własnych komórek odpornościowych pacjenta. Wyniki, uzyskane w ramach pionierskiego badania klinicznego prowadzonego przez NHS (National Health Service), dają nadzieję na potencjalne wyleczenie tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej.

Czym jest terapia CAR T-komórkowa?

Terapia CAR T-komórkowa to zaawansowana metoda leczenia, która wykorzystuje zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Limfocyty T, będące kluczowymi komórkami układu odpornościowego, są pobierane z organizmu, a następnie w laboratorium modyfikowane w taki sposób, aby rozpoznawały i niszczyły komórki odpowiedzialne za chorobę. Po namnożeniu, zmodyfikowane komórki T są ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta w formie infuzji, gdzie „resetują” jego układ odpornościowy. Chociaż metoda ta jest już stosowana w leczeniu niektórych nowotworów, jej zastosowanie w chorobach autoimmunologicznych, takich jak toczeń, stanowi znaczący przełom.

Wyniki badania klinicznego

Badanie, prowadzone przez University College London Hospitals Foundation Trust (UCLH) i University College London (UCL), objęło dziewięciu pacjentów z ciężkim toczniem, w wieku od 19 do 50 lat, u których wcześniejsze metody leczenia okazały się nieskuteczne. Większość z nich cierpiała na nefropatię toczniową – poważne powikłanie dotykające nerki. Pięciu pacjentów, którzy otrzymali niższą dawkę terapii CAR T-komórkowej i byli obserwowani średnio przez 11 miesięcy, weszło w remisję w ciągu zaledwie kilku miesięcy. Trzech pacjentów, którym podano wyższą dawkę, jest obserwowanych od trzech miesięcy, ale lekarze spodziewają się podobnych pozytywnych rezultatów. Testy wykazały szybką poprawę wskaźników choroby oraz stabilizację lub poprawę funkcji nerek.

Historie pacjentów dają nadzieję

Jedną z pacjentek, która przeszła terapię, jest 52-letnia Katie Tinkler. Cierpiała na ciężkiego tocznia od 20 roku życia, co zmusiło ją do rezygnacji z pracy instruktora fitness z powodu bólu i zmęczenia. Choroba prowadziła do bolesnych i opuchniętych stawów, uszkodzenia nerek, płuc i serca oraz skłonności do zakrzepów krwi. Doświadczyła nawet sepsy i niewydolności wielonarządowej, wymagającej wprowadzenia w śpiączkę. Dziś, będąc w remisji, Katie opisuje swoje życie jako „dzień i noc” w porównaniu do tego, co było wcześniej. Wspomina, że mogła po raz pierwszy od dekady jeździć na nartach i tańczyć na weselu córki.

Najważniejsze fakty

Co to oznacza dla pacjentów?

Profesor Karl Peggs, dyrektor centrum badań biomedycznych UCLH, podkreśla, że choć potrzebne są dalsze, większe badania, terapia CAR T-komórkowa może zaoferować pacjentom z toczniem szansę na wyleczenie. „Te odkrycia są naprawdę przełomowe i dają nową nadzieję osobom żyjącym z toczniem” – powiedział. Możliwość „zresetowania” układu odpornościowego i uwolnienia pacjentów od cyklu przewlekłej choroby autoimmunologicznej stanowi niezwykły krok naprzód. Jeśli wyniki zostaną potwierdzone w większych badaniach, perspektywa wyleczenia tocznia może stać się rzeczywistością, eliminując potrzebę dożywotniego przyjmowania leków i znacząco poprawiając jakość życia milionów osób na całym świecie.

Źródło: The Guardian World, https://www.theguardian.com/science/2026/jun/12/lupus-patients-in-remission-england-nhs-trial-genentically-modified-t-cell-therapy